세계서 가장 비싼 '원샷 치료제' FDA 승인
영유아 희귀병 MLD 유전자 치료 약 '렌멜디'
무려 1회 투여 비용이 400만달러가 넘는 세상에서 가장 비싼 ‘원샷 치료제’가 미국 식품의약품(FDA) 승인을 받았다.
20일 CNN에 따르면 FDA는 지난 18일 영유아 대상 이염성 백질이영양증(MLD) 유전자 치료제 ‘렌멜디’(Lenmeldy) 판매를 승인했다. 렌멜디는 영국 소재 오차드 테라퓨틱스가 개발한 약으로 미국 내 도매 가격이 425만달러로 책정됐다.
MLD는 유전자 22번 염색체에서 만드는 효소인 아릴설파타아제 A가 감소해 유발되는 상염색체 열성 희귀 유전 질환이다. 증상 초기에는 보행 장애, 사지 경직성 마비 등이 발현되다 나중에는 움직이기 어려운 정도에 이른다. 발병 후 3~4년 내 사망하는 것으로 알려졌다. 전 세계 발병률은 출생아 10만명당 1명이다. 미국내 발병 건수는 연간 40명정도다.
